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    新民晚報 | 以尿素循環障礙防控為契入點,理性直面罕見病用藥保障機制機遇和挑戰


    圖說:全國罕見病學術團體主委聯席會議秘書長王琳 來源/采訪對象提供


      今天,由全國罕見病學術團體主委聯席會議、上海市罕見病防治基金會和上海市醫學會罕見病??品謺摵现鬓k的尿素循環障礙防控多學科專家研討會在上海舉行。全國各地的罕見病學術組織負責人、相關醫療保障、臨床醫學等領域的專家針對尿素循環障礙的診療現狀、防控手段及管理辦法,結合近年來中國罕見病防治和保障事業的發展,直面罕見病用藥保障機制的機遇和挑戰,共同為我國罕見病事業的可持續發展建言獻策。
      全世界已經發現的罕見病 7000 種左右,80% 為遺傳性疾病,全球受罕見病影響的人數約 3.5 億,罕見病患者中兒童約占一半,30%的罕見病患兒生存期 ≤ 5 年,≤ 1 歲嬰兒死亡原因中約 35%是由罕見病引起的。
      近兩年,國家先后出臺了一系列政策,推動了中國罕見病防治與保障事業的發展。2018年5月,國家5部門聯合公布了中國《第一批罕見病目錄》,目錄收錄了121種罕見病,這是國內首次以疾病目錄的形式界定罕見病。截至目前,基于《第一批罕見病目錄》,我國已上市罕見病相關藥物70余種,涉及60余種罕見病,這些罕見病患者在我國已“有藥可醫”。并且,隨著國家醫藥衛生體制改革的不斷發展,藥品審評審批流程不斷優化,罕見病高值藥(“孤兒藥”)也步入了上市的快車道。
      上海交通大學醫學院附屬新華醫院兒科內分泌遺傳代謝科執行主任邱文娟介紹,尿素循環障礙(UCD)是指尿素循環過程所需酶活性降低或缺乏,導致氨的代謝受阻、血氨增高而引起的疾病。該病也是常染色體隱形遺傳性疾病。尿素循環障礙患者會出現易怒、嗜睡、食欲缺乏等表現,迅速發展至昏睡、癲癇發作、昏迷,以呼吸機維持存活直至死亡。新生兒早期發病,致死率高;遲發性疾病可導致智力障礙和死亡。尿素循環障礙屬于罕見疾病范疇,其在國家第一批罕見病目錄也涉及多個病種。邱文娟表示,尿素循環障礙治療原則為降血氨。伴隨著國內唯一治療藥物的獲批上市,我國尿素循環障礙患者的長期治療和生活質量的提高有了新的保障。
      全國罕見病學術團體主委聯席會議秘書長王琳表示,近年來,罕見病藥物進入中國、納入國家醫保目錄的步伐逐年加大,給患者帶來了福音。但我國罕見病用藥仍然面臨很多挑戰,比如仍有較多罕見病藥物尚未被納入國家醫保支付范疇。結合地方探索,建立并完善國家層面政府為主導的“1+N”多方共同支付罕見病用藥保障機制,解決罕見病高值藥的困局。據介紹,在“1”的推動下,動員各方力量,共同為罕見病患者提供醫療幫助,是多年來的中國呼聲?!?”為繼續率先發揮國家基本醫療的作用,探索醫?;饑医y籌和建立國家罕見病專項基金;“N”為多方參與,如大病保險、醫療救助、政府型商保、慈善幫扶、救助互助、個人一定比例支付等等。


    圖說:上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授


      近年來,中國罕見病事業的發展,給藥品企業帶來了機遇,也使它們面臨了挑戰。藥品審評審批流程的優化和改革,大大縮短了罕見病藥物上市的窗口期。上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授表示,諸如李氏大藥廠控股有限公司等企業的努力,提高了國內罕見病患者的用藥保障。為了讓更多患者用得上藥、用得起藥,各大藥企在中國罕見病防治與保障當中承擔了重要的社會責任,不僅提高藥物在罕見病患者中的可及性,更是加大了罕見病藥物自主研發。李定國教授指出,中國罕見病防治和保障事業是一個系統工程,除了建立罕見病用藥保障機制外,提高社會對罕見病的認識;提升罕見病診療能力;實現罕見病患者“病有所防,病有所醫,醫有所藥,藥有所?!?,也是我國罕見病事業的應有之義和奮斗目標。
    新民晚報記者 左妍



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